Premio Nobel "por el descubrimiento del origen celular de los oncogenes retrovirales, un hallazgo que revolucionó la investigación sobre el cáncer".
Hasta antes del trabajo de Varmus, la creencia era que los genes cancerígenos, los oncogenes, eran siempre de origen viral, y que eran los virus los que los trasmitían a las células sanas. Él descubrió que las células normales del organismo contienen genes que pueden causar cáncer, cuando éstas dejan de funcionar correctamente.
Demostró que lo que hacen realmente los virus es incidir sobre esos genes, genes aparentemente normales que bajo determinadas circunstancias se pueden volver malignos.
A su condición de líder científico en un campo tan estratégico, une la de peso pesado de la política científica: el presidente Bill Clinton lo nombró Director del NIH (Instituto Nacional de la Salud de EE.UU.), cargo en el que estuvo durante sus dos mandatos presidenciales. EL NIH es la agencia del gobierno de los EE.UU. responsable de la investigación biomédica y en ciencias de la salud.
Es además Presidente del Memorial Sloan-Kettering Cancer Center de Nueva York, la más antigua y mayor institución privada del mundo dedicada a la investigación y tratamiento del cáncer. Este Centro comprende un hospital especializado en cáncer, que recibió durante el 2007 a más de 21.000 pacientes, y uno de los más prestigiosos institutos de investigación del mundo, que cuenta con una plantilla de más de 9000 personas, entre los que se incluyen figuras mundiales de la investigación del cáncer, como el científico español y Premio Príncipe de Asturias 2004 Joan Massague.